ADC药物利用单克隆抗体的靶向作用，把高效小分子毒性化合物输送到靶细胞内，可以提高抗体药物对靶细胞的杀伤作用，减少小分子药物的毒副作用，是新一代靶向抗肿瘤药物。

早在1906年，德国免疫学家P.埃尔利希（Paul Ehrlich，德国，1854～1915）提出了药物靶向输送、到达特定组织的概念。2000年，吉妥珠单抗奥唑米星（gemtuzumab ozogamicin）成为第一个被美国FDA批准上市的ADC药物，它由CD33单克隆抗体和小分子毒素卡里奇霉素（calicheamicin）组成。上市后，由于临床治疗效果欠佳和具有较强的毒副作用，吉妥珠单抗奥唑米星于2010年6月撤出市场。2011年，美国FDA批准了一个新的抗体-药物偶联物brentuximab vedotin（SGN-35），它由CD30单克隆抗体和小分子毒素MMAE组成，用于治疗霍奇金淋巴瘤（Hodgkin lymphoma，HL）和间变性大细胞淋巴瘤（anaplastic large cell lymphoma; ALCL），临床效果突出。2013年，美国FDA批准了Trastuzumab emtansine (T-DM1)上市，T-DM1是由曲妥珠单抗和细胞毒性药物DM1经连接子偶联而成，以人类表皮生长因子Ⅱ（HER2）为靶细胞，用于治疗HER2阳性的乳腺癌。全球有多个ADC药物正处于临床前或临床试验阶段，这些药物中，有的使用了更新的ADC技术，例如定点偶联、新型连接子、新型细胞毒性药物等。

抗体-药物偶联物主要是由单克隆抗体（antibody）、小分子药物（drug）以及将单克隆抗体和小分子药物连接在一起的连接子（linker）三个部分组成。每一个组成的设计与选择都对药物的作用效果起着重要的作用。ADC药物的单克隆抗体部分必须具有良好的靶点特异性和细胞内化作用，使ADC药物能特异地与靶细胞结合，并有效地进入细胞内部；小分子药物部分一般采用具有强烈细胞毒性作用的化合物，比普通化疗药的毒性强上千倍，充分发挥ADC药物的靶向杀伤作用，一般每个单抗分子连接3～4个小分子药物，以便取得最佳的药效和较低的毒副作用；ADC药物的连接子部分需要保证在外周血循环中稳定性，防止小分子药物脱落而产生毒性，在ADC药物进入细胞之后，连接子发生断裂，从而释放小分子药物。ADC药物结构复杂，技术要求高，新药开发难度比较大。

ADC药物技术的发展为抗肿瘤药物的开发提供了一个新的方向，相对于常规的单克隆抗体药物，ADC药物具有更强的药效，能使以往难以成药的分子靶标成为新药靶标；与传统的小分子化疗药相比，由于ADC药物对肿瘤组织的靶向输送作用，对正常组织的毒性较小，因此可以使用毒性更强的化合物。随着ADC药物技术的不断发展和成熟，期望有更多的ADC药物应用于临床。