这个过程主要分为前期开发和后期开发两个部分。进入新药研究与开发阶段的具有一定活性的新化合物称为研究中的新药（IND）。

前期开发主要包括临床前毒理学研究、新化学实体的制备、临床前各类研究、有选择的Ⅰ期临床研究和早期的Ⅱ期临床研究；后期开发主要涉及大量的临床研究工作以及这些临床前及临床中所得到数据的整理和药物的工艺化过程。前期开发研究中的工业化制备及工艺研究是新药研发中的重点，其关键是要能制备出稳定的、可以程序化大批量生产的药品，以供临床前和临床研究使用。临床前的药物评价包括对药效学的进一步评价、药代动力学和药物毒理学的评价。临床前研究既可以确证和肯定药物的生物活性，同时也为临床研究提供依据。临床前研究结束后，应向药品审评部门提出IND申请，以便进行临床研究。后期开发研究的主要内容是新药的临床研究。临床研究是在人体上进行的，以确证新药的药效结果和安全性，同时决定其给药途径和使用注意事项。在此期间，还需进行长期稳定性试验的研究，以确保新药研究的可靠性。

在完成所有研究后，研发机构或制药公司将研究资料整理后向所在国家的管理部门提出新药申请，还需要数月或数年获批后才可能上市。