主要目标和任务是针对严重危害中国人民健康的重大疾病，自主创制新药；整合中国优势资源和力量，建立现代化、国际化的新药研究开发技术平台体系，并攻克一批制约新药研发的关键技术；通过科技引导和产学研相结合，建立企业为主体的创新药物孵化基地，培育骨干企业和产学研联盟；建立符合中国国情、科学、高效的新药研究开发的新体制和运行机制。

“重大新药创制”重大专项已于2008年正式启动。该专项的实施旨在大幅提高中国新药研究开发的综合创新能力，推动中国药物研究和产业由仿制为主向自主创新为主的根本性转变，加速中国从“医药大国”向“医药强国”发展的进程。

经济合作与发展组织（OECD）1996年公布的《国家创新系统》研究报告中指出，国家创新系统的核心内容或关键目标是科学技术知识在一国内部的循环流动。新药专项在深入推进医药领域政产学研用结合、发挥企业技术创新中主体作用、引导创新要素向企业集群、促进科技成果向现实生产力转化等方面发挥了极大的推动作用，科研院所、高校、企业、中介服务、投融资等不同分工在功能与资源上的协同与集成进一步增强，医药技术创新上、中、下游的衔接与合作进一步加强，大大加快了中国新药创新体系建设进程。