最早的基因编辑采用同源重组的方法，将突变后的目标基因连接在同源的DNA链上，通过同源链之间遗传信息的交换取代目标基因的位置。之后通过改造的核酸酶（又称“分子剪刀”）特异性识别目标基因位点，并在该位点产生特异性双链断裂，诱导非同源重组从而导致靶向突变。常用于基因编辑的核酸酶包括转录激活因子效应物核酸酶（transcription activator-like effector nucleases; TALEN）、锌指核酸酶（zinc finger nuclease; ZFN），以及CRISPR/Cas9，均包含特异性的DNA识别域和非特异性核酸内切酶。其中CRISPR/Cas系统的脱靶效应较高，是最快捷、最便宜的方法。基因编辑技术在治疗人类疾病如阿尔茨海默病等方面，有望成为长效的治疗手段。