有别于自体造血干细胞移植或同种异基因造血干细胞移植。
人类只有同卵孪生子女之间的造血干细胞移植是syn-HSCT。因此,同基因供者的认定仅有人类白细胞抗原(HLA)配型相合是不够的,还要检测脱氧核糖核酸(DNA)序列。
受者与供者基因完全相同的造血干细胞移植。简称syn-HSCT。又称异体同基因造血干细胞移植。
有别于自体造血干细胞移植或同种异基因造血干细胞移植。
人类只有同卵孪生子女之间的造血干细胞移植是syn-HSCT。因此,同基因供者的认定仅有人类白细胞抗原(HLA)配型相合是不够的,还要检测脱氧核糖核酸(DNA)序列。
syn-HSCT供者来源少,接受syn-HSCT的患者有限,欧洲骨髓移植协作组(EBMT)登记的资料中syn-HSCT仅占0.64%,中国syn-HSCT多为个案报道。因此对于syn-HSCT,不论是并发症的发生率还是疗效的判断均来源于小样本病例。
syn-HSCT由于移植相关并发症发生率低,移植相关死亡率低(小于10%),对于有移植适应证的非恶性血液病(如重症再生障碍性贫血)患者疗效显著,因为对这类患者不需要移植物抗肿瘤效应。对于恶性血液肿瘤患者,急性白血病患者syn-HSCT预后主要与疾病种类和疾病移植前缓解状态有关,急性髓性白血病首次缓解期患者,尤其是经1疗程诱导化疗就获完全缓解者疗效最好,可达到66%的5年无白血病的生存率。对于疾病侵袭性不很强的血液恶性肿瘤患者,因为同基因供者稳定,可以继续为受者提供淋巴细胞,甚至进行第二次干细胞移植,从而提高患者的生存率。而对于高危患者,尤其是难治性或复发的急性淋巴细胞白血病患者,建议一旦患者达到完全缓解,如有可能,立即进行异基因造血干细胞移植。据中国中华造血干细胞移植协会报告来自23个移植中心77例行syn-HSCT的统计资料显示,再生障碍性贫血与血液系统恶性肿瘤的并发症以及它们的短期与长期疗效皆有较好的结果,与有的国家的HSCT登记组的报告相符。其结果亦说明,凡是既有HSCT适应证,又有同卵孪生同胞的患者,应首先选择syn-HSCT。
syn-HSCT后是否会发生移植物抗宿主病(GVHD)及其严重程度,各家报道不一,甚至曾有一些使用药物诱发syn-HSCT后GVHD以增强移植物抗白血病(GVL)效应的报道。有研究显示,syn-HSCT后的GVHD与供受者均有怀孕史密切相关。欧洲骨髓移植协作组(EBMT)观察162例syn-HSCT治疗急性白血病,19例(11.7%)发生了急性GVHD,其中仅2例为Ⅲ~Ⅳ度急性GVHD,3例出现慢性GVHD,这些患者大多未进行GVHD的预防用药。syn-HSCT患者移植后出现GVHD,可能与免疫重建后对自身抗原耐受丧失有关,同时发现GVHD发生与否与复发并无明确相关性。
syn-HSCT可以通过造血重建和免疫重建使肿瘤患者能接受超大剂量的化疗和放疗。其优点为所移植的造血干细胞极不容易被排斥,受者发生移植物抗宿主病(GVHD)的风险较低;与自体造血干细胞移植相比,无肿瘤污染干细胞的风险;其他移植相关并发症如感染的概率也较异基因造血干细胞移植少得多,安全性大。缺点是免疫治疗的作用弱,虽对减少复发有一定作用,但移植物抗肿瘤(GVT)效应弱:移植后复发率较自体造血干细胞移植低,一般来说复发率较异基因造血干细胞移植高,也有研究报道syn-HSCT与异基因造血干细胞移植治疗某些恶性血液病如非霍奇金淋巴瘤的移植后复发率的差异无显著性意义。