纳米药物递送系统的给药途径包括静脉注射、肌肉注射、口服、滴眼、肺部给药、鼻腔给药、经皮给药等，它通过改变药物在体内的吸收、分布、释放、清除以及细胞内行为等方式改善药物的疗效、安全性以及给药的方便性。

纳米药物递药系统由功能性纳米载体和药物构成，药物通过物理包埋和化学键合两种方式与载体相结合，输送的药物可为小分子化学药物、多肽、蛋白质以及核酸等。纳米载体主要有胶束、囊泡、脂质体、纳米凝胶、纳米乳液以及无机纳米颗粒等。聚合物和磷脂等分子的自组装是构建广泛应用的胶束、囊泡、脂质体等载体的主要手段，并可根据给药方式、适应疾病和给药部位等进行功能化设计，如引入靶向基团、刺激响应基团以及用于示踪的影像基团等，构建具有示踪功能、靶向功能和可控制释放的多功能纳米载体。其中，研究最为广泛的是应用于肿瘤治疗的纳米药物递送系统，其粒径一般要求小于200纳米，表面用聚乙二醇等亲水链修饰以避开网状内皮系统（reticuloendothelial system; RES）的摄取清除，从而能够在血液循环系统中保留较长时间，通过肿瘤中毛细血管的超通透作用和缺乏淋巴回输而导致的滞留效应（Enhanced Permeability and Retention Effect; EPR）在肿瘤组织中有效富集（即被动靶向的作用）。与小分子药物相比，纳米递药系统可提高肿瘤内的药物浓度达几十到几百倍。

自组装（Self-assembly）是构建纳米药物递送系统的主要方法。自组装是指若干基本结构单元通过非共价键自发、协同地作用，构成更大尺寸有序结构的过程，是构建具有规则结构的功能性纳米材料的一种重要手段。弱相互作用主要包括疏水作用力、氢键、π-π堆叠作用力、静电力、范德华力等，其最常见结构基元有两亲性脂类物质、两亲性嵌段聚合物、过渡金属配合物等。自组装形成的高度有序结构有球状、片状、蠕虫状等纳米或微米尺度结构。自组装是一个动态平衡的过程，能够在不同的酸碱度、离子强度、氧化还原环境等条件下组装或解组装。

胶束（Micelle）是一类重要的纳米递药系统。它是表面活性剂等两亲性分子在选择性溶剂中自组装形成的核、壳结构的胶体颗粒。在水溶液中，当两亲性分子的浓度达到临界胶束浓度（Critical micelle concentration）以上时，其疏水的部分聚集形成疏水的核以降低表面能，亲水部分则伸展在核外围形成壳层，从而形成动态稳定的核、壳结构；在低极性有机溶剂中，两亲性分子则可形成疏水链段为壳、亲水链段为核的反向胶束。胶束多为球状，也有棒状、片层状、蠕虫状等，尺寸一般在10～200纳米，其形貌、尺寸及稳定性等主要决定于两亲性分子的结构，并受浓度、酸碱度、温度等条件以及制备方法、溶剂等影响。胶束的疏水核能够通过疏水作用等负载疏水性药物，或者通过化学键合的方法将药物键合到核或亲水的壳层上而携带药物。其亲水壳层起稳定胶束颗粒的作用，并且由聚乙二醇、聚离子对等高亲水聚合物链形成的壳层能够有效屏蔽血浆中蛋白在胶束上的吸附，阻止免疫系统对胶束的清除，从而使该类胶束在血液循环系统中有长的保留时间，其壳层也可进一步引入功能基团使其多功能化。

囊泡（Vesicle）是两亲性分子在一定条件下自组装形成的中间疏水、两面亲水的双层膜包裹液体而形成的封闭泡状结构。双亲分子形成囊泡还是胶束主要取决于其分子结构，并受制备条件和方法的影响。囊泡可以是细胞分泌或自然产生的天然结构，也可以由人为构建得到。其中，用磷脂（如磷脂酰胆碱、二棕榈酰磷脂酰胆碱、二棕榈酰磷脂酰乙醇胺、二硬脂酰磷脂酰胆碱等）和胆固醇人为构建的囊泡被称为脂质体（liposome）。脂质体按其结构可分为小单室脂质体（SUV）、大单室脂质体（LUV），以及多室脂质体（MIV）。由于亲水性物质难以穿过双层膜结构的疏水层，而疏水性分子能够分散在双层膜的疏水结构中，因而脂质体能够负载亲水和疏水分子，作为药物、蛋白质及基因的载体。由磷脂制备的脂质体注射后容易被肝、脾等网状内皮系统清除，因而体内循环时间很短。在脂质体表面引入含量大于15%的聚乙二醇等大分子后，可显著降低血液蛋白在脂质体表面的吸附而显著降低其清除速率、延长其血液循环时间，称为长循环脂质体（long circulating liposome），在临床中获得了大量的应用，临床上有Doxil、VincaXome等一系列脂质体药物。另一方面，天然囊泡是细胞实现其物质代谢、产物运输、信号传递等生命活动至关重要的细胞器结构。由于其具有特殊的表面性质，天然囊泡被认为是一种新的载体材料用以实现更高效率及特异性的药物输送。

临界胶束浓度（Critical micelle concentration; CMC）是两亲性分子在溶剂中开始自组装形成胶束或囊泡的最低浓度。两亲性分子在低于该浓度时分散在溶剂的界面处以降低其表面张力，而一旦达到临界胶束浓度，两亲性分子的疏水端开始自发地聚集，从而形成胶束或囊泡。分子的结构和性质以及溶液的温度、压力、离子强度等因素均能影响其临界胶束浓度的大小。临界胶束浓度是衡量胶束或囊泡热力学稳定性的指标，低的临界胶束浓度是其作为纳米递药系统的必要条件。

聚离子复合物（Polyion complex; PIC）是一种以正负电荷静电力相互作用而形成的非水溶性的聚集结构。若聚集体有亲水性壳层、非水溶性核的结构则称其为聚离子复合物胶束（Polyion complex micelle; PIC micelle），囊泡结构的聚集体则称为聚离子复合物囊泡（Polyion complex vesicle，或PICsome）。酶、核酸、肝素等带有电荷的生物活性分子与带有相反电荷的离子型嵌段聚合物可形成聚离子复合物胶束，可保护该生物分子使其体内稳定，并实现定向输送。如聚乙二醇-聚赖氨酸、聚乙二醇-聚乙烯亚胺等阳离子共聚物与DNA或siRNA形成聚离子复合物胶束，应用于非病毒基因输送。聚离子复合物囊泡具有中空囊泡结构，其膜结构具有半透膜的性质，通过调节嵌段结构或利用交联等手段能够改变其通透性，可作为酶反应器或药物、基因载体。

混合胶束（Mixed micelle）、混合囊泡（Mixed vesicle）是指利用不同结构的表面活性剂分子、不同的双亲嵌段共聚物或聚合物和表面活性剂自组装形成的胶束或囊泡结构，是调节胶束或囊泡的载药性能、表面结构、稳定性和响应性及功能化的重要手段。

聚合物囊泡（Polymer vesicle/polymersome）是两亲性共聚物自组装形成的囊泡，其尺寸在纳米至微米级。能够形成囊泡的聚合物一般亲水链段较短、质量分数约在25%～40%。聚合物囊泡以长链的高分子作为基本结构单元，其双层膜更厚（厚度可达3～5纳米）且稳定、渗透能力更低，能够装载更多的亲水或疏水药物。亲水段为聚乙二醇、聚离子对等聚合物链时，聚合物囊泡能够有长的血液循环时间。此外，共聚物单体结构、嵌段长度及比例等可用于调节聚合物囊泡的大小、稳定性、环境响应性等，因而被广泛应用于药物输送领域。

纳米凝胶（Nanogel）是亲水高分子交联后形成的纳米尺寸凝胶的总称，是天然大分子或人工合成聚合物分子在特定条件下经过化学或物理交联后得到粒径在十至数百纳米的三维网状结构。与传统的凝胶一样，它在水溶液中能够溶胀但不溶解并含有大量孔隙，可以装载药物分子、荧光染料、蛋白质、核酸等功能性分子。经过特殊设计的纳米凝胶具有可控的尺寸及表面特性，能够在体内保持较长的循环时间和相对稳定的状态，因而在药物输送领域具有非常重要的应用。