生物效应是指生药对生物体产生的影响，是生药对生物体所造成影响的外在表现或观察到的现象。以生物统计为工具是指要进行科学的统计分析处理对结果进行判断，运用特定的实验设计，测定药物是否有效。试验设计要符合药理学研究的基本原则：随机、对照、重复。要具备简单、精确的特点，应有明确的判断标准。实验应优先选用生物效价测定法，不能建立生物效价测定的品种可考虑采用生物活性限值测定法，待条件成熟后可进一步研究采用生物效价测定法。实验系统包括整体动物、离体器官、血清、微生物和组织、细胞、亚细胞器、受体、离子通道和酶等。实验系统选择时，应选择背景资料清楚、影响因素少、检测指标灵敏和成本低廉的试验系统，应尽可能研究各种因素对试验系的影响，采取必要的措施对影响因素进行控制。所选实验方法的原理应明确，所选择的检测指标应具客观性、专属性，能够体现供试品的功能与主治或药理作用。

生物效价测定法：供试品和标准品均采用多剂量组试验，并按生物检定的要求进行合理的剂量设计，使不同剂量之间的生物效应有显著性差异，根据样品测定结果的变异性决定效价范围和可信限率（FL%）限值，进行结果判断。

生物活性限值测定法：建议只设一个限值剂量，限值剂量应以产生生物效应为宜，并对误差控制进行说明，明确试验成立的判定依据，对结果进行定量和/或定性统计学分析，说明具体的统计方法和选择依据，并在规定的限值剂量下判定结果。