高度富集于病变部位的放射性核素在衰变过程中发射出的射线直接作用于生物大分子，如核酸和蛋白质等，使其化学键断裂，导致分子结构和功能的改变，起到抑制或杀伤病变细胞的作用。

适合于靶向治疗的核素包括β放射性核素、α放射性核素及俄歇电子核素等。相比于β射线和俄歇电子，α粒子的线性能量传输（LET）与辐射治疗的最佳LET值（～100keV/μm）接近，在软组织中的射程合适（30～80μm，相当于5～10个肿瘤细胞直径），结合靶向技术进行精准的肿瘤靶点治疗，可以在高效杀灭肿瘤细胞的同时，最大限度地减少对邻近正常组织细胞的损伤。

常用的靶向核素治疗主要有两类，一类是利用放射性核素本身的靶向能力，例如使用碘-131治疗甲亢；另外一类是利用放射性核素标记特异性载体，例如多肽、单抗等携带放射性核素至病灶部位进行治疗。