药物与靶组织受体之间的相互作用既可产生治疗作用，也可产生不良反应。多数药物的治疗作用或毒性反应与血药浓度存在良好的相关性。能够产生临床治疗效果的最低血药浓度称为最低有效浓度。能够引起中毒的最低血药浓度称为最小中毒浓度。最低有效浓度与最小中毒浓度间的范围定义为治疗窗。

药物浓度太低不产生治疗效应，浓度太高则产生难以耐受的毒性，在这两个浓度之间限定一个合理治疗区域。药物的血药浓度处于治疗窗的范围内就意味着此时药物既可以发挥药效又不会产生毒性作用。因此，临床上将此范围定义为个体化给药的目标值，以此作为调整给药剂量、设计给药方案的基本依据。

如图所示，当制剂A的血药浓度高于最小中毒剂量时，显示出难以耐受的毒性作用，而制剂C的血药浓度低于最小有效浓度，不产生治疗效应。制剂B浓度在治疗窗范围内，既能发挥疗效也不会引起毒性作用。

制剂A、B和C的血药浓度-时间曲线

药物有效浓度是通过对大量临床资料进行统计而确定的，其结果适合于大多数人，但并不适用于所有人。它也只是一个参考值，在有效浓度范围内，仍可能有少数人无效或出现毒性反应。此外，一些药物的有效浓度与毒性浓度范围还可能存在一定的重叠性。药物有效浓度和中毒浓度存在着个体差异，这除了与药物本身有关外，还与患者的临床情况以及个体差异等多因素有关，应该综合考虑该患者的具体临床指征、生理病理参数、以往治疗该患者的经验以及患者用药后的临床观察结果。