内容包括药物与作用靶位之间相互作用所引起的生物化学、生理学和形态学变化，药物作用的全过程和分子机制。药效动力学为临床的合理用药及采用适当的给药方案来调控药物作用的性质、强度和时间提供依据，使用药尽量符合患者的特定需要，防止或减轻其副作用和毒性。

药物对机体的作用即药物效应。药物作为一种化学物质，它必须借助自身的物理和化学特性对机体的组织和器官发挥作用从而产生生理生化作用改变。表现为组织器官功能的增强和减弱，也就是兴奋^[注]和抑制^[注]。过度兴奋转入衰竭^[注]，是另一种性质的抑制。

药物对机体的作用具有选择性。因为机体的不同组织器官对药物作用的敏感性不同，有的药物只作用于一种组织器官，影响一种功能；而有的则可作用于多种组织器官，影响多种功能。前者选择性高；后者选择性低。这一性质是指导临床选药和拟订治疗剂量的依据。但药物作用的选择性不是绝对的，有时与用药剂量有关。如应用15～30毫克苯巴比妥可呈镇静作用，60～100毫克时则呈催眠作用，更大剂量时则可抑制呼吸。在临床应用时应注意到此种情况。但是特异性强的药物不一定选择性高。一般来说，选择性高、特异性强的药物在应用时针对性好；反之，效应广泛的药物产生的与治疗作用无关的不良反应较多。临床用药时，应权衡利弊，不仅要合理利用药物的治疗作用，还必须避免和减轻药物的不良反应。

药物效应的强弱与其剂量或浓度呈一定关系，即量效关系^[注]。以药物效应为纵坐标，药物剂量或浓度为横坐标作图，即为量效曲线^[注]。量效曲线分为量反应的量效曲线和质反应的量效曲线。量反应的药物效应是可以计量的，如心率、血压等；质反应是以反应的“有”或“无”来表示，常以阳性率、有效率或死亡率等表示。但是量反应也可以转化为质反应，就是根据需要指定某范围数据为“有”，范围之外即为“无”。

量效曲线是研究药物效应动力学的重要工具，可提供一系列药效学参数。量反应的量效曲线提供的药效学参数：①最小有效量。^[注]又称阈剂量^[注]。指药物剂量逐增到刚能产生效应时的剂量。②最大效应量。又称效能。指药物效应达到最大，继续增大剂量但效应不再增大时的纵坐标数值。它常与药物的内在活性有关，是临床选药的重要决定因素。③效价强度^[注]。指药物产生一定效应时所需要的剂量。可以比较同类药物间的效价强度。达到同样效应，剂量愈小者效价强度愈大。④半数有效量^[注]（ED₅₀）。能使群体中有半数个体出现某一效应时的剂量。以此类推，如效应为中毒或死亡，则称为半数中毒量^[注]（TD₅₀）或半数致死量^[注]（LD₅₀）。⑤治疗指数^[注]（TI）。即LD₅₀/ED₅₀之比值，用以衡量药物的安全性。TI越大，药物越安全。但有时用TI衡量安全性并不完全可靠，如某药的LD₅₀与ED₅₀两条曲线的首尾有重叠，即有效剂量与其致死剂量之间有重叠，此时，还必须参考LD₁和ED₉₉之间的比值，或ED₉₅与LD₅之间的距离来衡量其安全性。由于治疗指数是根据动物毒性试验数据计算的，而且它不适用于药物引起的特异质反应，因此它的临床应用受到限制。

药物的血药浓度较剂量更能正确反映药物的作用疗效。因为绝大多数药物借助血液循环到达作用或者受体部位，在这些部位聚集到一定浓度后才能产生药理效应。但血药浓度和剂量之间只在一定范围时呈线性关系，超过此限度，即使稍微增加一些剂量，就可使血药浓度明显升高，此时病人很容易产生不良反应。

能影响药物作用的因素主要有药物、机体和疾病三个方面。

药物方面的因素主要包括给药剂量、给药途径、给药时间及间隔时间、疗程、药物剂型、药物纯度和药物相互作用等因素。

药物剂量影响药物疗效。当给药剂量低于阈剂量，不产生任何疗效；给药剂量超过最小中毒量，则产生毒性反应。如小剂量的巴比妥类药物产生镇静作用，随着剂量的增加，药物对中枢的抑制作用逐渐加深，出现抗惊厥作用，进而抑制延髓呼吸中枢，甚至发生昏迷、呼吸麻痹而致死亡。临床上为严格控制用药量，规定了不同等级的剂量如常用量、极量、负荷量、维持量，临床给药时应予以注意。

给药途径不同，则药物的体内过程不同，致使药物的效应出现时间、强弱甚至质的不同。按药效出现时间从快到慢的顺序排列为：静脉注射、吸入法、舌下给药、直肠给药、肌内注射、皮下注射、口服、皮肤给药。

给药和间隔时间的选定应从药物性质，需要的起效时间，机体的昼夜节律变化等方面考虑。

疗程也是必须考虑的因素，尤其在使用抗生素类药物，或长期用药时。

药物剂型影响药物吸收速率和分布的范围，从而影响药物起效时间、作用强度和维持时间等。为了达到不同目的，设计了多种特殊的药物剂型。例如，糖衣片或胶囊可避免苦味，肠溶片或胶囊可减少药物对胃的刺激。缓释制剂可使药物缓慢释出，而控释制剂能使药物以近似恒速释放，不仅延长药效，且能减少血药浓度的波动。一般来说，注射剂的吸收较口服制剂为快；口服给药时溶液剂型吸收最快，散剂次之，片剂和胶囊等须先崩解，故吸收较慢。吸收快的剂型药物血药浓度的峰值较高，单位时间内排出也较多，故维持时间较短。吸收太慢则血药峰浓度可能太低而影响疗效。

制药工艺影响药物纯度。杂质或不纯物如不能除净，不仅会影响药物本身的作用，甚至可能导致过敏反应。因此，制药纯度是影响药物效应的重要因素。制药工艺的差异，包括药物所用赋形剂的不同，可能导致药物颗粒大小不同而影响药物吸收。

药物相互作用影响药物效应。同时或先后序贯使用两种或两种以上药物时，药物在体内甚至在体外容器内产生作用和效应上的变化，即药物相互作用^[注]。药物相互作用包括相加作用、拮抗作用、协同作用和敏感化现象。①相加作用。指等效剂量的两种药物合用的效应等于单用一种药物双倍剂量的效应。只有合用的两种药物作用受体相同并且对作用部位的内在活性相等时才有相加作用。所以临床上使用可能发生相加作用的药物时必须各自用量减半，不然就可能发生中毒危险。②拮抗作用。指两种或者两种以上化合物合用引起药效降低的现象。包括竞争性拮抗和非竞争性拮抗。竞争性拮抗是指两种药物在同一部位或受体上拮抗，即两种药物直接竞争受体；非竞争性拮抗是指两种药物作用于不同受体。③协同作用。指两种或两种以上药物作用于不同的部位产生相同的效应，使两药合用的效应大于单用效应的总和。④敏感化现象。指一种药物使组织或受体对另一种药物作用的敏感性增强。

不同年龄的病人对药物的作用的反应可能有较大的差异。因为在机体生长发育以及衰老等过程的不同阶段，各项生理功能和对药物的处置能力都可能有所不同，从而影响药物的作用。老年人及儿童尤其值得注意。

女性体重一般较男性为轻，肌肉较男性为少，用药量相同时作用可能有强弱之别。女性有妊娠、分娩、哺乳等特殊问题，有一些特殊的用药注意事项。此外，两性对多数药物作用的药效学方面敏感性并无重要的差别。

营养不良者体重轻，脂肪组织少，血浆蛋白含量低，会影响药物的分布和与血浆蛋白的结合量，可使药物血药浓度及血中游离药物浓度较高。严重营养不良者药酶含量较少，肝代谢药物的功能欠佳，药物灭活慢，因而药物可能显示更强的作用。另一方面，严重营养不良者全身状况不佳，应激功能、免疫功能、代偿调节功能均可降低，又可能影响药物疗效的发挥，而不良反应较多。因此，对营养不良的病人用药时，除应考虑剂量适当外，还应注意补充营养，改善全身状况，以求提高疗效。

精神因素对药物作用有明显影响。例如，安慰剂有时也能产生疗效，即所谓“安慰剂效应”。虽然机制未阐明，但可能是病人对医护人员的信任和本人的乐观情绪可对疗效产生良好的正面影响。

药物在体内发挥作用时，与药效和药动学有关的许多大分子物质，包括药物作用的受体，药物体内转运过程中涉及的多种蛋白质，以及药物代谢酶等，这些都与遗传密切相关。药物作用的个体差异还与种族差异和种属差异有关。

许多生物学现象都有时间节律性。时间生物学^[注]研究成果显示，从单细胞生物直到人类的生理功能活动、生长繁殖等均存在昼夜节律、月节律、年节律等。受此类生物节律的影响，药物作用也存在生物节律问题，即时间（时辰）药理学^[注]和时间（时辰）药动学^[注]。时间药理学是研究药物作用的时间节律问题的一门药理学分支，研究得最多的是昼夜节律。时间药动学是研究在不同节律下药物的处置变化。

在不同疾病情况下药物作用可以有量上，甚至质上的不同。

帕金森病、胃溃疡病、偏头痛、抑郁症、创伤或手术后胃排空时间往往延长，因而延缓口服药的吸收；而甲状腺功能亢进，焦虑不安及疱疹性皮炎时则胃排空时间缩短，但同时伴有肠蠕动加速，因而加速药物吸收。

肝功能损伤者某些肝药酶活性降低，导致相应酶介导代谢的药物代谢减弱，血药浓度增加和药理作用（或毒性加强；另外，肝功能损伤者常伴有血浆蛋白减少，进一步加重相应药物的药理作用或毒性。因此，肝功能损伤者应慎以肝代谢消除为主的药物，甚至禁用。对于需要经肝代谢形成活性代谢产物的药物（前药）而言，肝功能损伤者可能因此降低活性代谢产物形成，而降低药物的疗效，甚至治疗失败。

肾功能损伤者，可能因能使肾血流减少、或损伤肾小球功能和的疾病可使药物的滤过减少，也能影响肾小管的重吸收和主动排泌功能下调，导致。肾药物的肾排泄功能受损，导致以肾排泄消除为主药物的不全时往往蓄积有内源性的有机酸类物质，也能干扰弱酸类药物的肾小管排泌。此时，主要经肾消除的药物半衰期延长、血药浓度增加和药理作用（或毒性加强）。

某些病可以影响某些受体的数目（或密度）或亲和力的改变，从而影响药物的作用。例如，哮喘病人支气管平滑肌上的β受体数目减少，而且与腺苷酸环化酶的耦联有缺陷，而α受体的功能相对明显，因而导致支气管收缩，此时应用β受体激动药往往效果不佳，加用α受体拮抗药则可有良效。