药物作用特异性依赖于药物化学结构的特异性，即构效关系。结构特异性药物可与特定作用靶点在空间上互补和电荷分布上相匹配，使两者达到有效结合，触发产生与药效有关的化学反应。药物-靶点结合方式、药物的各官能团、药物的电荷分布和立体因素等都能影响药物与靶点之间的有效结合。已知的药物作用靶点涉及受体、酶、离子通道、转运体、基因等。①受体是最主要和最重要的药物作用靶点，是糖蛋白或脂蛋白构成的实体，存在于细胞膜、胞浆或细胞核内。药物多以氢键、离子键、范德华引力与其受体可逆性结合。少数药物以共价键与其受体不可逆结合。药物与受体结合后可介导细胞信号转导，激活细胞的特异性效应。其效应大小取决于药物与受体的亲和力和药物的内在活性。根据亲和力和内在活性大小将药物分为激动剂、部分激动剂和拮抗剂。②有些药物则以酶为作用靶点，对酶产生激活、诱导、抑制或复活作用。此类药物多为酶抑制剂。例如奥美拉唑通过抑制胃黏膜的H⁺-K⁺-ATP酶产生抑制胃酸分泌而具抗消化性溃疡效应。卡托普利抑制血管紧张素转化酶而具降压作用。③有的药物作用于离子通道，主要的离子通道有Ca²⁺、K⁺、Na⁺及Cl^-通道，这些通道的开放或关闭可影响细胞内外无机离子的转运而改变细胞功能，引起神经兴奋、心血管收缩或腺体分泌。例如硝苯地平阻断Ca²⁺通道降低细胞内钙离子浓度而起降压作用。④有的药物作用靶点是转运体，例如丙磺舒竞争性抑制肾小管OAT转运体，减少原尿中尿酸再吸收，具有治疗痛风作用。⑤以核酸为靶点的药物相对较少，与核酸靶点特异性结合的有反义核酸药物（反义RNA和反义DNA）。反义RNA是指体外合成的寡核苷酸，能与信使RNA（mRNA）互补，从而抑制与疾病发生直接相关的基因表达。

药物效应的选择性（selectivity）是指在一定的剂量下，药物对不同的组织器官作用的差异性。药物作用特异性与药物的选择性不一定平行。阿托品特异性地阻断M-胆碱受体，其选择性并不高，对心脏、血管、平滑肌、腺体及中枢神经系统都有影响，而且有的是兴奋作用，有的是抑制作用。所以，药物特异性强和/或选择性高的药物临床应用时针对性较好。