它以人体为研究对象，阐述药代动力学（简称药动学）、药效动力学（简称药效学）、毒副反应的性质和机制、药物相互作用规律，及药物代谢和疗效的个体差异等；以促进临床合理用药，提高临床治疗水平为目的。

临床药理学是药理学的分支，是药理学与临床医学的交叉学科。它区别于基础药理研究的主要特征是，临床药理学的研究是在人体内进行的。临床药理学涉及临床用药科学研究的各个领域，包括临床药效学^[注]、临床药代动力学^[注]、临床药物基因组学^[注]、新药临床试验^[注]、临床疗效评价^[注]、不良反应监测^[注]及药物相互作用^[注]等方面。

1954年，美国约翰斯·霍普金斯大学（Johns Hopkins）大学建立第一个临床药理室。中国自20世纪80年代开始，先后建立相应临床药理研究所（室、中心）、临床药理基地和临床药理培训中心，建立学术机构，出版系列专著和开展学术交流活动。1982年，成立中国药学会药理分科学会临床药理专业组；随后，发展为中国药理学会临床药理学专业委员会，汇集了药理学、药动学、临床医学、药学、化学、统计学、药事管理等学科的专业人员。

临床药理研究是评价新药的最重要的内容之一。在新药研发阶段，应用临床药理学对新药的临床疗效、体内过程及安全性等做出评价，为制定给药方案，药物生产、管理以及指导临床合理用药提供科学依据等；在药品上市后应用阶段，继续开展临床药理研究，可加深对药物特性和人体药物反应的理解，为药品增加适应证、个体化用药等提供依据。

临床药理学不仅研究常见生理、病理下药物的作用，而且对特殊人群的药代学和药效学开展研究。美国食品药品监督管理局（FDA）针对不同人群和研究目的发布了系列临床药理学研究指南^[注]，包括肝肾功能不全患者、孕妇和儿童药代动力学，以及生理药代动力学、群体药代动力学、药物相互作用、临床药物基因组学、生物等效性研究等。中国临床药理学专家也利用临床药理学研究成果，协助制订和完善了药物临床药理基地或机构指导原则和中国药物临床试验质量管理规范（GCP）。国家药品监督管理局组建后，逐步修订与补充原卫生部药政局建立的法规与技术指导原则，组建了药品审评专家库。

中国临床药理学研究应以指导临床合理用药为根本任务，进一步加强与临床医学知识的融合，在基本理论、新方法和新药研发方面做出更多创新工作。