药物模型、疾病模型和临床试验模型的结合使通过计算机模拟接近真实的临床试验成为可能。药物模型包括药代动力学模型（pharmacokinetic model）和药效动力学模型（pharmaco-dynamics model）；疾病模型包括疾病进展模型（即没有治疗或者安慰剂下的生物标记物和临床终点随时间而变化的过程），及描述生物标志物与临床终点关系的相关性模型。模型可以是基于数据，简单的经验性模型，也可以是高度机制化的系统生物学或药理学模型（systems biology or pharmacology model）。影响临床试验结果的因素包括人口统计学分布、药物代谢酶的基因多态性的分布、基线病情指标的分布、脱落率、依从性等等。

建模（modeling）与模拟（simulation，又称仿真）常被作为一个问题的两个方面加以应用，其共同点是将真实系统抽象为数学模型，通过数学模型来定量描述和预测人为和非人为因素对临床试验结果的影响。在给定一套输入和输出数据的情况下，通过建立数学模型来解释数据的变化规律。而模拟是在给定一个模型和一套参数后，试图说明“如果输入变化时将发生什么？”20世纪90年代以来，制药公司和药监部门的大量实践证明，临床试验的模拟（CTS）是提升临床开发效率的有效工具。在临床开发的各个阶段，都可以应用CTS来研究药物的有效性、安全性，进而优化临床试验设计。常见的应用领域包括：数据分析中的统计方法学研究，分析试验中各种变异及其相互关系，评估试验方案偏离对试验结果的影响，评估关键假设（如试验终点）对临床试验结果的影响，比较和优化试验设计（如病人选择、样本量、剂量和数据采集等），同类药物间的比较。

临床试验模拟需要包括临床药理学家、临床医生、统计学家等多学科专家密切合作。其应用将会越来越广泛，而实际的临床试验则会减少（主要用于为建模提供信息和对模拟的确证）。临床试验模拟在未来新药开发的各个阶段都将发挥重要作用。