放射性核素治疗利用放射性核素发出粒子（如α或β粒子）的电离辐射生物效应，粒子能量直接或间接作用于生物大分子（如核酸和蛋白质等），使其化学键断裂，导致其分子结构和功能的改变，细胞繁殖能力丧失，代谢紊乱失调，细胞衰老或死亡，从而起到抑制或杀伤病变细胞作用，达到治疗目的。一般情况下，正常细胞和病变细胞对核素的敏感性不同，细胞分裂活性越大，其浓聚放射性核素能力越强，对射线越敏感，所受的辐射损伤越大。而射线在破坏或抑制病变组织的同时，对正常组织的损伤较轻微。

治疗用放射性核素的性质和生产方法见表。

放射性核素治疗方法一般分为内照射治疗和皮肤敷贴治疗两种。

将放射性核素或标记物经口服、静脉注射或植入等方法引入体内，使其聚集在靶器官发生作用。

截至2020年，¹³¹I用于甲状腺肿瘤治疗在中国已有五十多年历史，因其方法简便、疗效肯定、实用价值高等优点，已受到临床医生的一致认可。¹³¹I主要用于分化型甲状腺癌术后残留组织及转移灶的治疗，其疗效直接受甲状腺癌残留组织及转移灶的病变组织范围及摄碘能力等多因素的影响，就软组织颈淋巴结、肺、骨转移灶而言，其疗效依次减低。具有较强摄碘能力的小转移灶的治疗效果最好，据文献报道10年存活率达90%。故临床上，¹³¹I治疗分化型甲状腺癌已成为此类患者术后后续治疗的首选或经典治疗方法。

癌症患者中有约50%发生骨转移。在肺癌、乳腺癌、前列腺癌患者中，约有70%～80%的患者有骨转移，70%以上的骨转移患者有骨痛症状。发生广泛的骨转移后，由于骨内膜和骨外膜受到肿瘤生长产生的张力或压力以及肿瘤直接累及骨膜，临床上常常会出现明显的难以控制的顽固性骨痛，因其严重影响患者的生活质量和手术预后，故能有效缓解和控制骨痛成为临床中最需要解决的问题。

近年来以放射性核素治疗骨转移癌和缓解转移性骨痛已经逐渐替代传统的麻醉药品对骨痛的治疗。用于治疗骨转移肿瘤的放射性药物主要有⁸⁹SrCl₂、¹⁵³Sm-EDTMP、¹⁸⁶Re-HEDP、¹⁸⁸Re-HEDP等。这些药物均具有趋骨性，静脉注射后在骨转移肿瘤病灶呈明显的浓聚。利用这些趋骨性放射性药物发射的β射线对肿瘤进行内照射，达到止痛、抑制或破坏骨转移肿瘤病灶目的。与此同时，¹⁵³Sm、¹⁸⁶Re、¹⁸⁸Re衰变时还能发射部分γ射线，有利于通过显像方法观察放射性药物在体内的分布、浓聚情况及治疗效果评价。大量的临床数据显示其有效率达80%～90%，能明显缓解转移性骨痛，显著提高患者生活质量，且相对于止痛药、化疗、放疗和激素治疗产生的毒副作用相对较小。因此，转移性骨痛的放射性核素靶向治疗已成为临床治疗骨转移癌和缓解骨转移疼痛中最具应用前景的治疗手段之一。

¹³¹I-MIBG（间碘苄胍）的化学结构与去甲肾上腺素相似，故其吸收和储存机制也相似，能被肾上腺髓质和交感神经分布丰富的组织器官摄取，与肾上腺素肿瘤有较高的亲和力，将¹³¹I-MIBG引入机体后，被具有神经分泌颗粒的所有肿瘤细胞摄取。通常嗜铬细胞瘤的首选治疗方法是手术切除，但嗜铬细胞瘤术后对传统的放疗、化疗均不敏感，而95%以上的嗜铬细胞瘤病灶能高度选择性地摄取¹³¹I-MIBG，然后¹³¹I衰变发射的β射线可杀伤或抑制肿瘤细胞，达到治疗目的，其有效率可达70%。并且以¹³¹I-MIBG治疗嗜铬细胞瘤，临床上发生严重毒副反应的情况较少见，一般仅需进行对症、支持治疗。¹³¹I-MIBG还有个特点就是可以进行多次重复治疗，也可配合钙拮抗剂、血管扩张剂、放射增敏剂等使用，以增加其疗效。故¹³¹I-MIBG已经成为嗜铬细胞瘤术后的首选治疗方法。

随着杂交瘤技术的发展，肿瘤放射免疫导向治疗因其极强的靶向作用、肿瘤/本底比值高及血本底低的优势，正受到广泛重视。其原理是利用杂交瘤技术制备相关肿瘤的单克隆抗体或DNA重组技术制备“人源化”的基因工程抗体，在体外进行直接放射性核素标记或采用螯合剂标记方法获得符合药典要求的标记抗体，将其经一定途径引入体内，与相关肿瘤细胞表面抗原特异结合，利用各种标记核素放射出的α射线、β射线、俄歇电子、内转换电子产生的电离辐射生物效应，作用于肿瘤，杀伤肿瘤细胞直至其死亡。

各种放射免疫制剂在临床中用于治疗肿瘤取得的疗效各异，但总体上都能达到较为满意的疗效，经研究证明，尤其是钇-90-替伊莫单抗注射液（⁹⁰Y-Ibritumomab tiuxetan，商品名Zevalin）、碘-131-托西莫单抗（¹³¹I-Tositumomab，商品名Bexxar），在治疗非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin’s lymphoma，NHL）时其有效率能达到60%～80%，完全缓解率可达30%，平均缓解期为5年。但是它存在人抗鼠抗体（HAMA）免疫源反应和肿瘤对抗体摄取率低的局限性。采用基因工程技术改造鼠类抗体使之“人源化”，这种重构型抗体含鼠蛋白量很低，分子量小，进入肿瘤组织穿透力强，同时具有高特异性及高亲和力，诱发人抗小鼠抗体（human anti-murine antibody，HAMA）反应机会少。同时采用双功能螯合剂标记技术，用¹⁸⁸Re等短半衰期核素标记抗肿瘤基因工程抗体，其在血循环时间短、对肝和骨髓损伤较少，标记物能快速清除，降低血本底，提高靶/非靶比值，可为放射免疫治疗在临床中的应用带来更大的发展空间。

肿瘤细胞在变异分化过程中，细胞膜某些受体的表达可明显增高，利用受体与配体（神经递质、激素、药物或毒素等）相互作用的特性，将放射性核素标记的配体即放射性配基引入体内，到达相应高密度的肿瘤受体靶器官，配体与肿瘤细胞受体高特异性、高亲和性结合成放射性受体-配体复合物，发出核射线并产生电离辐射生物效应以及利用受体-配体载上药物进入肿瘤病灶组织发挥药效双向作用，从而达到抑制或杀伤癌细胞的目的。研究较多的有生长抑素受体、血管活性肠肽受体、叶酸受体、肿瘤坏死因子受体等介导的放射性核素治疗。主要用于神经内分泌肿瘤、小细胞肺癌、乳腺癌、消化道腺癌治疗。对受体密集的肿瘤，有较好的疗效，尤其对广泛和散在转移瘤的治疗，优于其他方法。

基因治疗是近年来肿瘤治疗研究的热点，尚处于实验研究或临床初步应用阶段。基因治疗方法主要包括免疫基因治疗、多耐药基因治疗、反义寡核苷酸治疗（反义治疗）。将基因治疗与靶向核素治疗相结合，即所谓的基因靶向核素治疗方法。这种方法就是将可诱导辐射敏感性的基因转录启动子导入肿瘤细胞内，诱导本身不摄取放射性核素的肿瘤细胞能够特异性地摄取某一放射性核素，形成放射性核素与基因双重杀伤作用，为肿瘤基因治疗开辟了一条崭新的途径。

将放射性核素³²P或⁹⁰Y胶体、玻璃微球或¹²⁵I粒子在B超、CT引导下或采用先进的治疗计划系统，进行精确的剂量计算和定位，植入放射性核素粒子至实体肿瘤组织中，并使其长时间滞留，利用放射性核素不断衰变产生的射线不断地对病变部位进行集中照射，在局部对辐射敏感增殖期的肿瘤细胞内产生足够的电离辐射生物效应，通过射线直接损伤或破坏活体生物活性大分子（蛋白质、酶、核苷酸等）的直接作用和射线对机体水分子的电离产生自由基（H、OH）和水合电子（e-1aq）与生物大分子相互作用的间接作用，引起肿瘤细胞的损伤，达到有效抑制或破坏肿瘤组织，表现为局部受到连续照射的肿瘤细胞繁殖能力丧失、代谢紊乱、细胞衰老或死亡，从而达到治疗目的。主要治疗前列腺癌、子宫颈癌、卵巢癌、乳腺癌、食道及胃癌、支气管癌及支气管肺癌、脑瘤、眼及鼻部肿瘤和颅咽管肿瘤等。

将放射性核素用放射性核素敷贴器贴于体表的病变组织表面，治疗某些皮肤病，如血管瘤或体表肿瘤。利用³²P、⁹⁰Y敷贴治疗毛细血管瘤、局限性神经性皮炎、局限性慢性牛皮癣、术后瘢痕、腋臭、口腔黏膜和女阴白斑以及角膜和结膜非特异性炎症、溃疡、胬肉、角膜移植后新生血管等外眼疾病。